FDA a aprobat Kresladi, o terapie genică dezvoltată de Rocket Pharmaceuticals, destinată tratamentului unei imunodeficiențe primare rare. Este o veste importantă pentru pacienții care până acum aveau opțiuni terapeutice extrem de limitate, iar aprobarea vine în urma unor rezultate clinice promițătoare, chiar dacă lotul de pacienți studiat a fost mic.
Terapia a fost testată pe doar nouă pacienți, ceea ce reflectă raritatea extremă a bolii. Cu toate acestea, rezultatele au fost pozitive și suficient de convingătoare pentru ca agenția americană să acorde aprobarea. În cazul bolilor orfane, FDA aplică adesea criterii adaptate, acceptând date din studii de mici dimensiuni atunci când beneficiul clinic este clar și nu există alternative eficiente.
Pentru medicii imunologi și pediatri care se confruntă cu astfel de cazuri, această aprobare deschide o opțiune concretă de tratament curativ. Imunodeficiențele primare grave afectează sistemul imunitar de la naștere și pot pune viața în pericol încă din primele luni de viață. Terapia genică are potențialul de a corecta defectul la sursă, oferind o soluție pe termen lung față de tratamentele de substituție sau transplantul de măduvă osoasă.
Aprobarea Kresladi se înscrie într-un trend mai larg: terapiile genice pentru boli rare avansează rapid, iar autoritățile de reglementare din SUA și Europa devin tot mai familiarizate cu evaluarea acestor produse inovatoare. Rămâne de văzut cum va fi integrată în practica clinică și ce date de urmărire pe termen lung vor confirma beneficiul susținut.
