Terapiile genice și celulare reprezintă una dintre cele mai promițătoare direcții ale medicinei moderne, dar și una dintre cele mai scumpe și greu accesibile. Un editorial recent din New England Journal of Medicine propune un cadru nou — modelul de acces la terapii genice și celulare — menit să rezolve decalajul uriaș dintre inovația clinică și disponibilitatea reală pentru pacienți.
Autorii argumentează că sistemele actuale de rambursare și distribuție nu sunt pregătite să facă față unui medicament administrat o singură dată, cu efect pe toată viața și cu un preț care poate depăși un milion de dolari. Modelul propus implică parteneriate între producători, sisteme de sănătate publică și finanțatori, cu plăți eșalonate în funcție de eficacitatea dovedită în timp — practic, plătești proporțional cu cât funcționează tratamentul.
Pentru medicii din România și din Europa de Est, subiectul este extrem de relevant: accesul la aceste terapii rămâne extrem de limitat, iar pacienții cu boli rare sau cancere hematologice sunt adesea nevoiți să apeleze la programe compasionale sau să călătorească în afara țării. Un model structurat de acces ar putea schimba această realitate, dacă ar fi adoptat la nivel european sau național.
Editorialul nu oferă soluții definitive, ci deschide o dezbatere necesară: cum facem ca inovația să ajungă la patul bolnavului, nu doar în studiile clinice? Este o întrebare la care sistemele de sănătate din întreaga lume vor trebui să răspundă în anii următori, pe măsură ce numărul terapiilor aprobate va crește semnificativ.
