Un studiu de faza 1 publicat recent aduce o schimbare de paradigma in terapia mielomului multiplu refractar sau recidivat: in loc sa extraga limfocitele pacientului, sa le modifice genetic in laborator si sa le reinfuzeze — procesul clasic, laborios si costisitor al terapiei CAR-T ex vivo — cercetatorii au reusit sa genereze celule CAR-T direct in organismul pacientului, tintind antigenul BCMA exprimat pe celulele mielomatoase.
Studiul a inclus pacienti cu mielom multiplu care esecasera mai multe linii de tratament anterioare. S-a administrat intravenos un vector viral care livreaza constructul genetic direct limfocitelor T circulante, fara a fi nevoie de afereza sau de cultura celulara ex vivo. Rezultatele preliminare arata raspunsuri obiective la o parte din pacienti, cu un profil de toxicitate care pare gestionabil, desi monitorizarea pe termen lung ramane necesara.
Pentru hematologi, aceasta abordare ar putea rezolva unul dintre cele mai mari puncte slabe ale terapiei CAR-T conventionale: accesul limitat din cauza costurilor ridicate, a infrastructurii specializate necesare si a timpului de productie de cateva saptamani, in care starea pacientului se poate deteriora. O terapie CAR-T administrabila ca o perfuzie standard ar democratiza accesul la aceasta optiune terapeutica.
Datele sunt inca preliminare si studiul este in desfasurare, insa directia este clara. Daca eficacitatea si siguranta se confirma in fazele urmatoare, in vivo CAR-T ar putea redefini complet modul in care tratam hemato-oncologia agresiva in urmatorii ani.
