Gliomul pontin intrinsic difuz, cunoscut și sub acronimul DIPG, rămâne una dintre cele mai devastatoare forme de cancer pediatric. Radioterapia este singurul tratament cu efect dovedit, dar răspunsul este temporar și supraviețuirea mediană nu depășește 10-11 luni. Studiul randomizat de fază 2 BIOMEDE a testat dacă adăugarea unor terapii moleculare țintite la radioterapie standard poate schimba această situație tragică.
Trialul a inclus copii cu DIPG confirmat, randomizați să primească radioterapie asociată cu erlotinib, dasatinib sau everolimus — trei agenți cu mecanisme de acțiune diferite, selectați pe baza profilului molecular al tumorilor. Rezultatele arată că niciuna dintre combinații nu a demonstrat o superioritate clară față de radioterapia singură în termeni de supraviețuire globală, deși profilul de siguranță a fost acceptabil pentru fiecare braț al studiului.
Pentru oncologii pediatri, aceste date sunt dezamăgitoare, dar necesare. BIOMEDE adaugă o piesă importantă la puzzle: inhibitorii clasici de semnalizare celulară nu par să fie răspunsul în DIPG, cel puțin nu în combinațiile testate. Atenția se mută acum spre terapii bazate pe mutația H3K27M, imunoterapie și tehnici inovatoare de livrare a medicamentelor la nivelul trunchiului cerebral.
Studiul subliniază și nevoia urgentă de colaborare internațională în cancerul pediatric rar, unde recrutarea de pacienți este extrem de dificilă. Fiecare trial negativ bine condus ghidează, totuși, cercetarea spre direcții mai promițătoare.
