O echipă internațională de cercetători a publicat rezultatele unui studiu de fază 1 privind terapia genică cu dublă țintă în boala Parkinson — o abordare care vizează simultan două mecanisme patogenice cheie și care ar putea reprezenta un salt calitativ față de tratamentele actuale, pur simptomatice.
Studiul multicentric a inclus pacienți cu Parkinson confirmat, cărora li s-au administrat vectori virali adeno-asociați (AAV) direct în structurile ganglionilor bazali. Intervenția a vizat concomitent restaurarea sintezei de dopamină și modularea unui al doilea traseu molecular implicat în degenerarea neuronală. Datele de siguranță din faza 1 au indicat un profil tolerabil, fără evenimente adverse severe raportate la majoritatea participanților, ceea ce a permis avansarea spre dozele superioare ale protocolului.
Pentru neurologii și medicii de familie care urmăresc pacienți cu Parkinson, contextul este important: terapiile actuale — levodopa, agoniștii dopaminergici — tratează simptomele, dar nu opresc progresia bolii. O terapie genică funcțională ar putea modifica evoluția naturală a bolii, nu doar ameliora tremorul sau rigiditatea. Este motivul pentru care orice date de siguranță pozitive din studiile de fază 1 sunt privite cu interes real în comunitatea neurologică.
Următoarea etapă va fi un studiu de fază 2 cu un număr mai mare de pacienți și obiective funcționale clare. Dacă profilul de siguranță se menține și apar semnale de eficacitate, această abordare ar putea intra în studii pivotale în următorii ani. Deocamdată, optimismul este justificat, dar prudența clinică rămâne obligatorie.
