Un nou agent de silențiere genică, zodasiran, s-a dovedit eficient în reducerea semnificativă a colesterolului LDL și a trigliceridelor la pacienții cu hiperlipidemie, potrivit raportului final al unui studiu de fază 1 de tip "basket trial". Mecanismul se bazează pe interferența ARN, țintind gena ANGPTL3, care joacă un rol central în metabolismul lipidic.
Studiul a inclus mai multe cohorte de pacienți cu diferite profile lipidice patologice, inclusiv hipercolesterolemie familială și hipertrigliceridemie. Rezultatele arată reduceri substanțiale ale LDL-colesterolului, ale trigliceridelor și ale apolipoproteinei B, efectele menținându-se pe perioade prelungite după o singură administrare subcutanată — potențial de câteva luni dintr-o singură injecție.
Pentru practicienii care gestionează zilnic pacienți cu risc cardiovascular crescut și profiluri lipidice greu de controlat, zodasiran reprezintă o opțiune terapeutică distinctă față de statine sau inhibitorii PCSK9. Administrarea rară și mecanismul diferit de acțiune ar putea fi avantajoase în special la pacienții cu intoleranță la statine sau cu răspuns insuficient la tratamentele existente.
Deși este vorba deocamdată de date din faza 1 — cu număr limitat de participanți și obiectiv primar de siguranță și tolerabilitate — profilele promițătoare de eficacitate justifică avansarea în studii de fază 2 și 3. Dacă rezultatele se confirmă la scară mai mare, zodasiran ar putea completa arsenalul terapeutic în dislipidemii rezistente sau complexe.
